منوعات
اكتشاف طريقة لعلاج أمراض الدماغ الخلقية القاتلة
كتبت/ عبير سليمانتم العثور على طريقة لعلاج اضطراب عصبي خطير ، مرض الإسكندر ، من قبل خبراء في جامعة ويسكونسن في ماديسون. وتم نشرالتفصيل في مقال في مجلة Science Translational Medicine.
مرض الإسكندر هو اضطراب عصبي خلقي لا علاج له. بسبب الاضطرابات في تخليق بروتين GFAP ، يتراكم هذا البروتين في الخلايا العصبية ، الخلايا المساعدة للخلايا العصبية ، مما يمنع الخلايا العصبية من تلقي العناصر الغذائية. تظهر في البروتين نفسه تكوينات عقيدية - ألياف روزنتال. تمنع النبضات العصبية من المرور عبر ألياف المايلين.
يمكن أن يظهر المرض حتى قبل سن عام واحد ، وأعراضه هي التخلف العقلي ، واستسقاء الرأس ، والتشنجات.
قد يعاني البالغون من الشلل وضعف الكلام ومشاكل في التنسيق والحركة كلما ظهرت الأعراض مبكرًا ، حدث الموت بشكل أسرع ولكن حتى مع بداية العلاج المتأخر ومعالجة الأعراض ، لا يوجد لدى المريض أكثر من عشر سنوات على الأكثر.
في السابق ، اقترح الباحثون أن النوكليوتيدات المضادة للدلالة ، وهي أجزاء من الجينوم يمكنها إيقاف تخليق البروتين من خلال التفاعل مع مرسال الحمض النووي الريبي ، يمكن أن تحسن حالة الفئران المصابة بمرض الإسكندر. ومع ذلك ، كانت أعراض المرض في الفئران ، من حيث المبدأ ، ضعيفة التعبير ، لذلك كان من الصعب تقييم درجة التحسن في السلوك ونوعية الحياة.
اختبر المؤلفون الآن العلاج بمضادات النوكليوتيد في الفئران المصابة بمرض الإسكندر.
كما اتضح ، عندما عولجت قبل ظهور الأعراض ، فإن الفئران في المستقبل تكون عمليا أقل شأنا في الحالة الجسدية من أقاربهم الأصحاء. وحتى إذا ظهرت الأعراض بالفعل ، فقد أتاح العلاج تحسين حالة الحيوانات بشكل كبير وحتى عكس التغييرات في المادة البيضاء إلى حد ما.
لاحظ الباحثون أنه في حالة البشر ، ستكون النتيجة الممتازة حيث أنه يمكن حتى إيقاف المرض. إذا تم التخلص من الأضرار التي لحقت بالدماغ ، فسيكون ذلك رائعًا. ومع ذلك ، قبل الاختبار على البشر ، سيتم اختبار الطريقة بشكل أكبر في أنواع الثدييات الأخرى الأقرب إلى البشر.