وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية "FDA" على علاج جيني لمرضى الهيموفيليا A الحاد، المطور من قبل شركة BioMarin، مما يمنح المرضى بديلاً عن الحقن المنتظمة لبروتينات الدم المفقودة.

يكلف هذا العلاج مرة واحدة 2.9 مليون دولار، وقد أظهرت التجارب المحورية أن العقار الجديد يقلل من أحداث النزيف، كما تعهدت الشركة بتقديم ضمان لشركات التأمين الصحي.

يستخدم العلاج الجيني فيروسًا معطلاً لتوصيل الجينات المطلوبة، ويستمر تأثيره لفترة طويلة، حيث استمر معظم المشاركين في الدراسة في الاستجابة للعلاج خلال العام الثالث وما بعده، وسيستمرون في المراقبة لمدة 15 عامًا.

وستقدم الشركة ضمانًا لجميع شركات التأمين الصحي الأمريكية، تسدد بموجبه تكلفة الجملة إذا لم يستجب المريض.

يعد العقار الجديد الأول من نوعه في استبدال الجينات لشكل الهيموفيليا الأكثر شيوعًا، مما يتيح للمرضى وسيلة للتخلي عن الحاجة إلى العلاج مدى الحياة ببروتينات العامل اللازمة للمساعدة في تجلط الدم، أو بجرعات شهرية من عقار مضاد جديد.

يتوقع أن يكون إطلاق العقار الجديد بطيئًا بعض الشيء في البداية، لكن الجرعات لمرة واحدة طويلة المدى يمكن أن تصبح جذابة لكثير من المرضى.

تمت الموافقة على العقار في الاتحاد الأوروبي العام الماضي، ويباع تحت نفس الاسم التجاري.

يتوقع أن يكون حوالي 2500 من حوالي 6500 بالغ يعيشون مع الهيموفيليا A الشديدة في الولايات المتحدة مؤهلين لتلقي العلاج الجديد بهذه الموافقة المبدئية، وهناك حوالي 16000 مريض في الولايات المتحدة مصاب بالهيموفيليا A.